Experimentální nanoléčba genetickým editorem CRISPR výrazně omezuje cholesterol

Vysoká hladina cholesterolu dnes představuje nepříjemný symptom u mnoha milionů lidí po celém světě, který je spojený s řadou závažných zdravotních komplikací. Američtí odborníci navrhují využít novou léčbu s genetickým editorem, se kterou je možné významně snížit hladinu takzvaného „špatného“ či „zlého“ cholesterolu, čili nízkodenzitního lipoproteinu LDL.

Badatelé vytvořili nové lipidové nanočástice, které dopraví do živých buněk v těle pacienta komponenty populárního genetického editoru CRISPR-Cas9. Editor přitom cílí na gen Angiopoietin-like 3 (Angptl3), jehož produkt omezuje rozkládání určitých tuků v krvi. Lidé, kteří mají tento gen vyřazený mutací, mají v krvi mnohem méně cholesterolu, aniž by trpěli nějakými rozpoznatelnými zdravotními důsledky. Přesně to stejné udělá i genetický editor, když vyřadí gen Angptl3 z činnosti.

TIP: Zákaz trans tuků se osvědčil: Lidé mají méně infarktů a mrtvic

Když vědci vyzkoušeli novou léčbu u pokusných myší, u hlodavců došlo k poklesu hladiny „špatného“ cholesterolu LDL až o téměř 57 procent. Tyto účinky přitom vydržely po dobu 100 dní od jediné injekce s nanoléčbou. Důležité je, že tvůrci vakcíny nepozorovali žádné nežádoucí editace mimo cílový gen ani žádné negativní účinky na játra. Odhadují, že by účinnost léčby u lidí mohla být velmi podobná jako u myší, přičemž by její účinek mohl přetrvat až rok.